基因编辑原理

问题描述

精选答案

原理是在合适的细胞中或外体细胞实现特定DNA的定点敲除、敲入以及突变等操作，以最终下调或上调基因表达，使得生物（包括动植物和细胞等）获得新的表型。

目前，基因编辑技术主要有锌指核酸酶技术 (ZFN)，转录激活样效应子核酸酶技术 (TALEN)，CRISPR-Cas9系统等。

CRISPR-Cas9作为较为普遍的基因编辑技术，在一段DNA序列（称为sgRNA）的引导下，Cas9核酸酶可以切割靶DNA序列，并通过修复机制（如非同源末端连接，简称NHEJ），删除、插入或替换其中的碱基对。通常情况下，在一个质粒上可以构建2-7个不同的sgRNA进行多重CRISPR基因编辑，也可以利用此技术进行大范围的基因组缺失及同时编辑不同的基因。除了用于基因修复和疾病治疗外，CRISPR-Cas9还被应用于功能基因组筛选等领域。